Omdiskuterat ALS-läkemedel visar lovande långtidsresultat

I maj förra året meddelade Rådet för nya terapier (NT-rådet) att man avråder landets regionerna från att använda Qalsody (tofersen) vid ALS. Enligt rådet fann det inte tillräcklig evidens för en tydlig patientnytta. Behandlingen ansågs också vara för dyr.

“Det finns ett stort behov av effektiva läkemedel för behandling av ALS, och det har funnits stora förhoppningar om att Qalsody skulle kunna bromsa sjukdomsförloppet hos patienter med den här specifika mutationen, men i de studier som företaget hittills har genomfört har man inte kunnat visa att Qalsody ger nytta för patienterna”, sa Åsa Derolf, dåvarande ordförande i NT-rådet, i ett pressmeddelande.

Peter Andersen, professor och överläkare i neurologi på Norrlands universitetssjukhus i Umeå, var kritisk.

“Patienter kommer att dö. Men jag är inte förvånad. Vi hade väntat oss det här”, sa han till Läkartidningen.

Ny långtidsdata ger hopp

Qalsody är avsett för en liten grupp ALS-patienter med mutationer i SOD1-genen.

I en längre uppföljning av fas 3-studien för Qalsody tyder resultaten på att patienter som får behandling tidigt kan behålla sin funktion bättre än de som börjar senare. Resultaten publiceras i tidskriften Jama Neurology. Detta rapporterar Dagens Medicin.

Enligt studieförfattarna – varav flera har koppling till Biogen – tyder resultaten på att Qalsody kan vara till nytta och kan motivera användning hos den aktuella gruppen patienter.

Läkemedlet ges som injektion i ryggvätskan var 28:e dag. Listpriset har uppskattats till drygt 220 000 kronor per behandlingscykel, vilket också bidragit till den intensiva debatten kring läkemedlet.

Trots kontroverserna ger de nya långtidsdata nytt bränsle till diskussionen om Qalsodys framtid – och väcker försiktigt hopp för patienter med den sällsynta och svåra SOD1-formen av ALS.